Seltene Krankheiten: Expertise der Betroffenen ermöglicht bessere Versorgung

Regierungsrätin Dr. iur. Michaela Tschuor, Gesundheits- und Sozialdirektorin des Kantons Luzern, erläuterte die Sicht der Politik und zeigte auf, wie die Kantone zu einer besseren Versorgung Betroffener beitragen können: Indem sie Zugang zu spezialisierten Zentren erleichtern, eine bessere Koordination und Finanzierung ermöglichen, eine gute Zusammenarbeit mit anderen Kantonen pflegen und die Digitalisierung unterstützen. Dabei gilt der Kanton Luzern dank dem Engagement des LUKS als besonders fortschrittlich, was unter anderem auf das Klinikinformationssystem LUKiS zurückzuführen ist. Dieses wird seit 2019 am LUKS als gemeinsame digitale Arbeitsplattform für den gesamten medizinischen Bereich eingesetzt.  

Betroffene haben hohe Expertise für ihre Erkrankung 

Prof. Dr. med. Johannes Roth, Leiter Zentrum für seltene Krankheiten am LUKS, erklärte, dass Betroffene häufig isoliert sind. Denn sie müssen mit einer schweren Erkrankung sowie gleichzeitig mit der Ungewissheit über Behandlungsmöglichkeiten leben. Aus seiner Erfahrung ist es sehr wichtig, den Patientinnen und Patienten auf Augenhöhe zu begegnen, sie als Expertinnen und Experten für ihre eigenen Erkrankungen ernst zu nehmen und in den Behandlungsprozess einzuschliessen. «Betroffene und ihre Ärztinnen und Ärzte gehen den Weg gemeinsam», betonte er.  

Dr. med. Konrad Imhof, Leiter vertrauensärztlicher Dienst bei einer Krankenkasse, erklärte die komplexe Rolle von Vertrauensärztinnen und -ärzten bei der Vergütung von Therapien für seltene Krankheiten. So liegen aufgrund der sehr geringen Fallzahlen der einzelnen Krankheiten oft nicht genügend Belege für einen grossen therapeutischen Nutzen der Medikamente vor. Deshalb wird der Evidenzgrad als niedrig eingestuft, und es müssen Rabatte mit den Herstellern der Präparate ausgehandelt werden. Nicht selten werden diese Rabatte aber von den Unternehmen abgelehnt, was eine grosse finanzielle Belastung der Betroffenen zur Folge hat oder die Therapie in Gänze verunmöglicht.

Martin Knoblauch, Vorstandsmitglied von ProRaris und Vizepräsident der kosek (Nationale Koordination für seltene Krankheiten), erläuterte die Aufgaben sowie die Herausforderungen von Patientenvertretungen bei der Bildung nationaler Netzwerke. Dr. Oliver Menzel, Vorstandsmitglied ProRaris und Gründer der Patientenvertretung Blackswan Foundation, betonte, dass Forschung zu seltenen Krankheiten nur dann zielgerichtet erfolgen könne, wenn die Bedürfnisse der Betroffenen und die Therapiewirkung aus ihrer Sicht berücksichtigen würden.  

Die Teilnehmenden konnten wertvolle Anregungen und Denkanstösse mit nach Hause nehmen. Dazu gehörten:  

• Die Alltagserfahrungen der Betroffenen müssen in die Forschung einbezogen werden. Klinische Daten allein erfassen die Krankheitslast und die Auswirkungen auf das Leben der Betroffenen nicht vollständig. Das Potenzial zur Verbesserung der Lebensqualität durch Behandlung ist in Teilen subjektiv.
• Was wie eine geringfügige Verbesserung erscheinen mag, kann für die Betroffenen lebensverändernd sein. Entscheidungsträger müssen diese Geschichten hören.
• Für Menschen mit einer seltenen Krankheit ist es sehr herausfordernd, die Energie zu finden, um sich für andere einzusetzen und sie zu vertreten, insbesondere als freiwillige Tätigkeit. Patientenvertretungen sind entscheidende Akteure, die strukturelle finanzielle Unterstützung benötigen, um ihre wichtige Arbeit fortzusetzen. 

Mehr zum Thema